体内原位基因组编辑——介绍一种新的基因治疗技术
黄 芳 郭礼和
复旦大学上海医学院, 上海 200032
摘要 : 近几年， 随着人工设计和合成的锌指核酸酶(zinc finger nucleases， ZFNs)及转录激活因子样效应物核酸酶(transcription activator-like effector nucleases，TALENs)等技术的建立和发展， 对高等动物包括人类在内的基因组DNA可以进行体内原位改造或修饰。这项技术也称在体基因组编辑(in vivo genome editing)。今年7月14日Nature杂志发表的一篇研究论文， 报道了在血友病小鼠模型上利用ZFN技术对模型小鼠肝脏细胞基因组进行在体编辑， 重建了疾病小鼠的凝血功能[1]， 这一工作可谓是这个领域最新发展的一个代表。本文将介绍这一工作， 并对ZFNs和TALENs作一简短的描述。
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