mRNA药物的研究进展
朱柳雨 吴军军*
(福建师范大学生命科学学院, 福州 350117)
摘要 :
得益于核苷修饰与脂质纳米颗粒递送系统的关键突破, mRNA药物近年来迅速发展成为生物医药领域的重要技术方向。尤其在新型冠状病毒感染疫情期间mRNA疫苗的成功应用, 充分展现了mRNA药物在快速开发及大规模应用方面的潜力。该文围绕mRNA药物的主要应用方向, 系统综述其在疫苗研发、蛋白替代疗法以及基因编辑三大领域的研究进展。在疫苗领域, 线性mRNA已成为RNA疫苗的主流技术路线; circRNA作为新型RNA技术体系在稳定性及表达持续性方面展现出重要潜力。与此同时, mRNA介导的蛋白替代疗法为遗传代谢病等疾病提供了新的治疗策略。在基因编辑领域, 利用mRNA递送CRISPR编辑系统的策略, 凭借其良好的安全性而受到广泛关注。尽管mRNA药物在治疗中已取得显著进展, 但在临床转化过程中仍面临组织特异性递送效率较低等关键挑战。未来, 随着RNA工程的发展、递送系统的优化, mRNA药物有望成为连接疫苗研发、蛋白替代疗法与基因编辑的重要通用技术基础。
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