病毒载体基因治疗面临的挑战和展望
吴振华1,2* 宋春娟1,2 惠利健3
(1浙江理工大学生命科学与医药学院基因治疗中心, 杭州 310018; 2Exegenesis Bio Inc, 宾夕法尼亚州 19044; 3中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所, 上海 200031)
摘要 :
基因治疗尤其是以病毒为递送载体的基因治疗是一种新兴的治疗手段, 以其机制清晰、靶点明确和“一次治疗、长期有效”的独特优势, 不仅为患者带来了显著优于传统药物的治疗效果, 还为很多无药可治的疾病提供了新的治疗选择。经过半个世纪的发展, 该领域在临床安全性和有效性方面取得了显著进步, 并实现了商业化应用的重要突破。在市场潜力、资本投入和利好政策的驱动下, 中国基因治疗领域近年也进入高速成长阶段。然而, 近期一些基因治疗产品在临床开发和商业化过程中接连遭遇挫折, 表明该领域仍面临严峻挑战。该文系统分析了以AAV等病毒为载体的基因治疗在科学机制、临床转化和商业化应用中的核心问题, 提出了相应的对策和发展方向, 并针对中国基因治疗领域给出了具体建议。
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