CAR-T细胞治疗产品上市前注册检验的特殊要求及关注点
吴雪伶1,2,3,4 许崇凤1,2,3,4 李国亚1,2,3,4 范珊珊1,2,3,4 贾春翠1,2,3,4 董思国1,2,3,4
金宇轩1,2,3,4 孟淑芳1,2,3,4*
(1中国食品药品检定研究院细胞资源保藏研究中心, 北京 102629; 2监管科学全国重点实验室, 北京 102629;3细胞及基因治疗药物质量和非临床研究与评价北京市重点实验室, 北京 102629;4卫生部生物技术产品检定方法及其标准化重点实验室, 北京 102629)
摘要 :
药品上市前注册检验是我国药品监管的关键环节之一, 与其他生物药相比, 自体CAR-T细胞治疗产品因其自体产品特性及患者用药时效性等限制, 导致其在生产工艺及质量控制等方面存在特殊性, 这也使得注册检验面临诸多独特的挑战。该文系统总结了近几年已完成的自体CAR-T细胞产品注册检验的情况, 深入分析了在现行法规要求下, 自体CAR-T细胞注册检验在产品特性、生产工艺、样本时效及监管等方面所面临的挑战及对应的解决措施, 系统梳理了在注册检验中发现的包括质量标准、方法开发与验证等方面存在的问题, 深入探讨了检验前沟通的重要性、核心沟通内容, 以及方法转移和确认的相关要点, 旨在为研发者就该类产品的注册检验工作提供参考, 推动产品的规范化上市进程。
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