细胞外囊泡作为治疗药物: 从基础研究到临床转化的研究进展及挑战
徐铭枝1,2# 王玥1,2# 何维1* 张建民1,2*
(1中国医学科学院基础医学研究所&北京协和医学院基础学院免疫学系, T细胞与免疫治疗重点实验室,重大疾病共性机制研究全国重点实验室, 北京 100005; 2国典(北京)医药科技有限公司, 北京 100176)
摘要 :
细胞外囊泡(EVs)作为一种具有良好的生物相容性与一定的靶向特性的天然纳米级生物活性载体, 能够有效递送生物活性物质至受体细胞并调控其功能, 这一特性使其在创新药物研发中显示出广阔前景。该综述系统回顾了EVs药物的发展历程与研究进展, 涵盖其基础药理机制、临床应用潜力及产业化关键挑战。EVs在神经系统疾病、肿瘤免疫治疗与组织再生等领域具有独特治疗优势, 部分候选药物已进入临床研究阶段。然而, 该类药物的产业化仍面临诸多瓶颈, 包括生产工艺体系和质量控制体系的标准化困难, 以及全球范围内监管指南尚不完善等问题。该文系统梳理了EVs药物的研发路径与转化现状, 提出了基于“质量源于设计”(QbD)理念的开发策略, 并探讨了符合监管要求的非临床研究中关键问题的考量方向。最后, 该文呼吁科学家、企业家和监管部门通力合作, 共同推动EVs创新药物的研发、提高药物评审和产品转化, 从而开辟药物研发的全新赛道。
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