血小板临床转化研究进展
姚舜1,2# 杨咏琪1,2# 刘翠翠1,2,3 周家喜1,2 王霏3* 王洪涛1,2,3*
(1中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所), 血液与健康全国重点实验室, 国家血液系统疾病临床医学研究中心, 细胞生态海河实验室, 天津 300020; 2天津医学健康研究院,天津 301600; 3血源生物科技(天津)有限公司, 天津 300459)
摘要 :
血小板作为机体重要的无核细胞, 不仅在止血过程中发挥核心作用, 还在免疫调控与组织修复中扮演关键角色。临床上, 血小板输注是治疗血小板减少及相关疾病的重要手段。然而,该疗法仍面临供给不足、保存期短、免疫排斥及潜在感染风险等多重挑战。为突破这些瓶颈, 研究重心正逐步转向基于人诱导多能干细胞(hiPSCs)的体外血小板再生策略。借助细胞因子定向诱导及仿生生物反应器等技术, 血小板的规模化与GMP合规化生产已取得显著进展, 并进入临床验证阶段。除输注替代外, 再生血小板在毛囊再生、创面愈合等组织修复领域也展现出良好应用前景。同时, 凭借高效靶向性和优异的生物相容性, 血小板及其衍生物亦被广泛开发为新型药物递送载体。该文将系统综述血小板在输注替代、再生修复及药物递送三大方向的最新研究进展, 尤其聚焦于基于hiPSC的体外再生血小板(iPSC-PLTs)在规模化生产、功能验证和临床应用中的突破与挑战, 重点分析其成药性瓶颈与应对策略, 并展望功能定制化血小板产品的未来发展, 以期推动这一新型细胞治疗产品从基础研究加速迈向临床转化。
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