造血干细胞成药性讨论
冯陈斐娜1,2 程涛1,2* 董芳1,2*
(1中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所), 血液与健康全国重点实验室, 国家血液系统疾病临床医学研究中心, 细胞生态海河实验室, 天津 300020; 2天津医学健康研究院, 天津 301600)
摘要 :
造血干细胞(HSC)是一类具有自我更新和多向分化潜能的成体组织干细胞。自1956年世界首例骨髓移植手术实施和1961年首次报道HSC的存在, 基于HSC的临床实践和基础研究已经走过了60多年的历程。作为一种个体化的细胞治疗技术, HSC移植通过发挥造血再生和免疫治疗双重作用, 成为治疗血液系统恶性疾病的治愈手段之一。随着体外扩增、基因编辑、诱导分化和嵌合抗原受体等相关技术的不断进步, 基于HSC的基因治疗也成为先天遗传性疾病和自身免疫性疾病的有效治疗手段。一系列基于HSC的产品开发和最终获批促使其从个体化技术向产品化的方向不断迈进。该文将综述现有获批和处于临床试验阶段的HSC相关产品的应用基础和临床效果, 重点阐述HSC通向成药之路所面临的挑战, 为进一步开发基于HSC的产品甚至药品提供潜在的方向, 也为其他成体组织干细胞的产品开发和临床应用提供参考和范式。
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