细胞与基因治疗的全球治理路径与中国制度跃迁
庞雪1 丁璐璐2 彭耀进1,2,3*
(1中国科学院动物研究所, 北京 100101; 2北京干细胞与再生医学研究院, 北京 100101;3中国科学院大学, 北京 100049)
摘要 :
细胞与基因治疗(cell and gene therapy, CGT)作为生物医药领域的前沿技术, 正推动全球医疗创新和应用体系的深刻重构, 亦以高风险、高价值特征冲击既有规制。比较典型法域可见,以风险分层与加速机制为枢纽, 配套条件性批准与国际认可等工具, 在统一监管与差异化例外之间实现动态均衡。中国虽已形成全流程治理雏形, 但仍面临法律位阶偏低、制度衔接不足、支付体系滞后以及伦理治理碎片化等问题。该文基于文献计量与制度比较, 主张以制度顶层设计与分层标准贯通研发、临床、注册、上市后全链条, 以嵌入式伦理、长期随访与真实世界证据夯实安全底线, 以差异化审评、前置沟通与监管沙盒提升转化效率, 并通过评审互认与标准对接嵌入全球治理网络, 推动由制度跟随走向制度塑造的战略跃迁。
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