细胞与基因治疗产品的研究现状与未来
郝莎1,2,3 程涛1,2,3*
(1中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所), 血液与健康全国重点实验室,国家血液系统疾病临床医学研究中心, 细胞生态海河实验室, 天津 300020;1天津医学健康研究院, 天津 301600)
摘要 :
细胞与基因治疗(cell and gene therapy, CGT)历经了近几十年从基础研究到临床应用的坎坷历程。目前, 细胞治疗、基因编辑及递送载体的创新均取得了系列突破性进展, CGT技术正在为血液系统疾病、肿瘤、自身免疫性疾病、遗传性疾病以及神经退行性疾病等传统医学难题开辟新的治愈路径, 但依然面临技术复杂性、产品安全性、监管困难以及生产成本高等诸多问题。该文系统综述当前CGT产品或技术种类及临床研究进展, 对比分析中国与全球CGT研发现状和存在的差异, 讨论CGT发展面临的瓶颈与挑战, 展望未来发展趋势, 旨在通过对该领域的现状概述, 进一步引起对CGT质控生物学基础研究和标准制定的重视, 加快更多CGT产品或技术的临床转化应用, 造福更多患者。
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