人源脑类器官模型在孤独症相关神经发育缺陷研究中的应用与进展

王源浩¹ 张栩¹ 韩晓² 刘妍^1,2*

（¹南京医科大学生殖医学与子代健康全国重点实验室, 南京 211166; ²南京医科大学药学院, 南京 211166)

摘要 :

孤独症谱系障碍(autism spectrum disorder, ASD)是一种以社交障碍及刻板行为为核心症状的神经发育疾病。其受遗传和环境等多种因素影响, 病因复杂、患者异质性极高, 这给疾病机制研究和治疗靶点的研究造成了阻碍。3D人脑类器官是由多能干细胞(pluripotent stem cell, PSCs) 经悬浮培养及诱导分化后自组织形成的器官样三维组织, 其可携带患者完整的遗传信息, 可在体外模拟胚胎的早期脑发育过程并反映病理过程。脑类器官是研究孤独症谱系障碍的理想模型与平台, 该文将对近年来人脑类器官在孤独症研究中的进展与成果作综述。