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诱导多能干细胞联合CRISPR/Cas9在遗传病中的研究进展和应用


田芯瑗1,2 张钏1 孙小红3 惠玲1*

( 1 甘肃省妇幼保健院医学遗传中心, 甘肃省出生缺陷与罕见病临床研究中心, 兰州 730050; 2 甘肃中医药大学公共卫生学院, 兰州 730000; 3 兰州市妇幼保健院, 兰州 730000)
摘要 :

规律成簇的间隔短回文重复序列/相关蛋白核酸酶(regular clustering of short palindrome repeats/Cas9, CRISPR/Cas9)技术联合应用诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cell, iPSC)可以在体外建立各种遗传病模型, 研究疾病发生的分子机制或进行高通量药物筛选, 还可以 纠正致病突变, 为细胞和基因替代疗法、个性化再生医学和活体生物医学的发展奠定研究基础, 但 二者结合应用仍存在很多问题尚待解决。该文主要对近年iPSC和CRISPR/Cas9技术的发展以及二 者结合在人类遗传病建模、细胞和基因替代治疗以及生物传感器应用中的最新进展进行综述, 并 探讨面临的技术挑战和解决方法。