急性髓系白血病的分子机制和靶向治疗

杨雪^1,2 王建祥¹*

(¹中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所), 实验血液学国家重点实验室, 国家血液系统疾病临床医学研究中心, 细胞生态海河实验室, 天津 300020; ²复旦大学附属中山医院血液科, 上海 200030)

摘要 :

急性髓系白血病(AML)是一类具有异质性的造血系统恶性肿瘤, 其分子机制涉及基因组和表观遗传学多个层面的改变。急性早幼粒细胞白血病(APL)是AML中的特殊类型, 全反式维甲酸(ATRA)和亚砷酸(ATO)的联合应用使APL成为白血病靶向治疗史上最成功的范例。四十年来 AML的标准化疗方案几近未变, 近年来靶向新药的涌现和免疫疗法的应用则给AML的治疗带来了新的希望。该文简述白血病的起源和发病机制, 重点阐述APL的分子机制和靶向治疗, 并对近年来AML的靶向治疗的进展进行综述。