基因编辑造血干祖细胞的研究进展

温伟施均张健萍程涛张孝兵*

(中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所), 实验血液学国家重点实验室, 国家血液系统疾病临床医学研究中心, 细胞生态海河实验室, 天津 300020)

摘要 :

基因编辑技术的飞速发展给造血干祖细胞基因治疗带来了新的机遇。CRISPR-Cas9等技术能够实现特定基因的定向编辑。基因编辑技术的不断优化使编辑效率显著提高, 检测技术的进步也促进了对基因编辑细胞安全性的评估, 包括检测脱靶效应和大片段删除突变。造血干祖细胞基因编辑已经进入临床试验阶段, 但是目前的编辑技术可能会影响细胞功能和基因组稳定性, 在临床应用中应当引起注意。这篇综述总结了基因编辑的技术原理、基因编辑技术在造血干祖细胞中的应用和基因治疗研究, 并探讨了基因编辑产品的安全性提升方法和质控方案。