RAS在儿童血液肿瘤中的作用与靶向治疗

宗苏玉胡甜园张英驰竺晓凡*

(中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所), 实验血液学国家重点实验室, 国家血液系统疾病临床医学研究中心, 细胞生态海河实验室, 天津 300020)

摘要 :

RAS作为调节细胞增殖、分化和生存等功能的关键分子, 在血液肿瘤的发生发展中具有重要作用。RAS突变不仅能通过RAS-RAF-MEK-ERK、RAS-PI3K和RAS-RALGEF-RAL等下游经典的信号通路来促进细胞癌变, 也能通过其他机制来促进肿瘤发生。RAS突变在儿童血液肿瘤中广泛存在, 但由于RAS下游分子、信号通路以及反馈调节通路的复杂性, 使得靶向RAS及相关信号通路的治疗仍存在挑战, 随着对RAS在儿童血液肿瘤中作用机制的深入了解, 出现了一些新的RAS通路靶向药物。该文主要介绍RAS的结构、功能和在儿童血液肿瘤中的突变情况, 并围绕RAS相关信号通路和致病机制以及目前的靶向治疗来展开论述。