基因编辑人多能干细胞用于心脏疾病研究

马树红^1,2,3 王永明⁴* 兰峰^1,2,3*

(¹中国医学科学院北京协和医学院附属阜外医院心血管病国家重点实验室, 国家心血管病研究中心多能干细胞与心脏再生实验室, 北京 102308; ²首都医科大学附属北京安贞医院, 心血管精准医学北京实验室, 心血管疾病医学工程教育部重点实验室, 心血管重塑相关疾病教育部重点实验室, 北京 100029; ³北京市心肺血管病研究所, 北京 100029; ⁴复旦大学生命科学学院, 遗传工程国家重点实验室, 上海 200432)

摘要 :

心血管疾病(cardiovascular disease, CVD)是导致人类死亡的主要原因之一。体外的细胞模型有助于提高对这些疾病的研究能力。人多能干细胞(human pluripotent stem cell, hPSC)的多向分化潜能, 为建立各种细胞或组织模型提供了可能。同时, 近年来开发的几种新型基因组编辑工具, 包括CRISPR/Cas系统、碱基编辑器(base editor, BE)以及引导编辑器(prime editor, PE)大大提高了构建和测试细胞疾病模型的速度和有效性。人多能干细胞和基因组编辑技术的结合为理解和治疗疾病提供了新的方法。在这篇综述中, 讨论了几种最流行的基因组编辑技术的优缺点, 以及其在心血管疾病中潜在的应用。