基因治疗的研究进展

张岩松陈丽娇张婷马跃李善刚*

(昆明理工大学灵长类转化医学研究院, 云南中科灵长类生物医学重点实验室, 昆明 650000)

摘要 :

经过科学家们三十年的不懈努力, 基因治疗(gene therapy)这一理念终于得以被运用于临床, 并逐渐成为治疗遗传病、感染性疾病和肿瘤等疾病的重要手段, 它为传统疗法无法解决的疾病提供了更多的选择方案。同时, 基因编辑领域的迅速发展和在递送载体运用上积累的经验, 也极大地推动着基因治疗的进步。至今, 欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了6种基因治疗产品上市, 基因治疗作为新的治疗手段有着较好的前景, 然而继续发展为主流疗法依然面临着诸多挑战。该文回顾了基因治疗的发展过程, 着重讨论了该领域目前的技术发展现状和临床应用情况, 并对基因治疗存在的安全性和伦理等问题做出了总结和展望。