RNA干扰技术治疗疾病

李菁菁　马正海　张富春^*

新疆大学生命科学与技术学院, 新疆生物资源基因工程国家重点实验室培育基地, 乌鲁木齐 830046

摘要 : RNA 干扰(RNA interference， RNAi) 现象最早发现于秀丽隐杆线虫(Caenorhabditis elegans)，随后发现该现象普遍存在于真菌、植物和哺乳动物等真核生物，并行使基因调控和抵御外源基因片段侵袭的作用。目前， RNAi分子机制和RNAi在基因功能方面的研究已经取得了突破性的进展。鉴于RNAi在基因沉默中的特异性、高效性和易操作，其在药物筛选和疾病治疗等方面有着广泛的应用前景。然而， RNAi技术用于治疗疾病的安全性尚待确定，分子传递途径也有待进一步的研究。