利用CRISPR-Cas9技术构建基因修饰哺乳动物模型的进展

何笛¹ 祝献民^1,2 徐书旸¹ 薛志刚² 范国平^3*

¹同济大学生命科学与技术学院系, 上海 200092;
²同济大学医学院再生医学系, 上海 200092;
³加州大学洛杉矶分校人类遗传学系, 洛杉矶 90095, 美国

摘要 : 基因修饰动物模型(genetically modified animal models)是研究个体发育过程和疾病中特定基因功能的一种重要工具, 在研究人类疾病发生机制、病理生理和评估新药物、新治疗方法方面有重要应用。哺乳动物因其与人类的相似性而常被用来进行人类疾病研究和药物筛选。然而,传统构建基因修饰动物模型的同源重组等方法不仅需要培养的哺乳动物胚胎干细胞系, 而且费时费力。近年来新出现的CRISPR-Cas9基因编辑系统可以在哺乳动物中实现快速、准确的基因定点修饰。该文将介绍CRISPR-Cas9系统在构建基因修饰哺乳动物模型中的应用。