真性红细胞增多症诱导性多能干细胞株的建立

汪文君邢文白洁刘淑平许静纪光臻袁卫平张孝兵程涛周圆^* 杨逢春

中国医学科学院北京协和医学院, 血液学研究所血液病医院, 实验血液学国家重点实验室, 干细胞医学中心, 天津 300020

摘要 : 诱导多能性干细胞(induced pluripotent stem cell, iPSC)技术在疾病研究和临床应用上具有广阔的前景。JAK2V617F是骨髓增殖性肿瘤(myeloproliferative neoplasms, MPN), 如真性红细胞增多症(polycythemia vera, PV)患者携带的一种重要突变。该研究采用非整合型质粒重编程携带JAK2^V617F突变的PV患者外周血来源的单个核细胞, 诱导生成携带JAK2^V617F突变的iPSC。结果表明, 通过这种途径形成的iPSC系可稳定传代, 多能性基因表达水平与胚胎干细胞(embryonic stem cells, ES cells)类似, 可稳定地在体内分化形成三胚层结构并携带不同负荷的JAK2^V617F突变。这为研究JAK2^V617F在PV中的发病机制、药物筛选开发及基因靶向治疗提供了一个重要的实验模型。