基于诱导多能干细胞的基因编辑和细胞治疗

杨伟¹ 李施施¹ 张瑄¹ 潘华晔¹ 严庆丰^1,2*

¹浙江大学生命科学学院, 杭州 310058; ²浙江大学遗传学研究所, 杭州 310058

摘要 : 诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)是指分化细胞重编程恢复到类似胚胎干细胞, 具有自我更新、多向分化等潜能的一类细胞。基因编辑是对基因组特定位点进行的遗传操作, 可方便快捷地实现靶向遗传修饰。随着重编程效率提高和安全性等的完善, 对患者来源的iPSCs进行基因编辑、校正致病突变并用于细胞治疗正成为转化医学研究的热点。该文在简单介绍基因编辑原理和方法的基础上, 重点综述了近年来基于iPSCs的基因编辑和细胞治疗的研究进展, 对存在的问题进行了讨论, 并对其在再生医学领域的发展前景进行了展望。