诱导多能干细胞在神经系统遗传性疾病研究中的应用

李春金颖^*

上海交通大学医学院分子发育生物学研究室, 上海 200025

摘要 : 神经系统遗传性疾病发病率居各系统遗传病之首。但是, 对多数这类疾病还没有十分有效的治疗方法, 其发病的分子机制也不完全清楚。近年来, 运用体细胞重编程技术建立的疾病特异性诱导多能干细胞模型有助于揭示神经系统遗传性疾病的发病机理, 并推动早期诊断及临床治疗的发展。目前, 疾病患者特异的iPS细胞已逐渐应用于神经系统遗传性疾病的发病机理和药物筛选的研究, 并有望应用于临床治疗。该文重点综述了诱导多能干细胞应用于神经系统遗传性疾病研究的最新进展, 概述了该领域目前存在的问题和面临的挑战。