第37卷 第1期(2015年1月):90-99 DOI:10.11844/cjcb.2015.01.0227

 

基于诱导多能干细胞的基因编辑和细胞治疗

 

杨 伟1 李施施1 张瑄1 潘华晔1 严庆丰1,2*

 

(1浙江大学生命科学学院, 杭州 310058; 2浙江大学遗传学研究所, 杭州 310058)

 

摘要  诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)是指分化细胞重编程恢复到类似胚胎干细胞, 具有自我更新、多向分化等潜能的一类细胞。基因编辑是对基因组特定位点进行的遗传操作, 可方便快捷地实现靶向遗传修饰。随着重编程效率提高和安全性等的完善, 对患者来源的iPSCs进行基因编辑、校正致病突变并用于细胞治疗正成为转化医学研究的热点。该文在简单介绍基因编辑原理和方法的基础上, 重点综述了近年来基于iPSCs的基因编辑和细胞治疗的研究进展, 对存在的问题进行了讨论, 并对其在再生医学领域的发展前景进行了展望。

 

关键词  诱导多能干细胞; 基因编辑; 细胞治疗

 
收稿日期: 2014-7-2  接受日期: 2014-8-5
国家重大科学研究计划(批准号: 2014CB943001、2012CB9668004)、国家自然科学基金(批准号: 30971599/C060503)、浙江省自然科学基金(批准号:LY14C060004)和教育部新世纪优秀人才支持计划(批准号: NCET-06-0526)资助的课题
 

*通讯作者。Tel: 0571-88206646, E-mail: qfyan@zju.edu.cn

 
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